Exercícios de Biotecnologia: Terapia Gênica e Produção de Proteínas Heterólogas | Exercícios Genética

Ji-Paraná, 06 de novembro de 2019.

Disciplina: Biotecnologia

Curso: Farmácia

Professora: Natália Faria Romão

Aluna: Larissa Paganini Izé Prudencio

Exercícios 4: Terapia Gênica e Produção de proteínas heterólogas

1. (UNESP) O primeiro teste de terapia gênica humana utilizou células sanguíneas, pois

estas são de fácil obtenção e de fácil reintrodução no corpo. A paciente foi uma menina

com a doença da imunodeficiência combinada severa. Esta criança possuía um

sistema imune extremamente deficiente e não podia defenderse contra infecções. Sua

doença era a mesma que a do "menino da bolha", que viveu sua curta vida em um

ambiente estéril. A causa da doença da menina era um defeito em um gene que

codifica a enzima adenosina desaminase (ADA). Os cientistas do National Institute of

Health dos Estados Unidos coletaram sangue da menina, separaram os linfócitos

(células brancas) e usaram um retrovírus para introduzir uma cópia correta do gene

nestas células. Então eles reintroduziram os linfócitos na paciente. As células alteradas

produziram a enzima que faltava e, hoje, a menina é mais saudável do que antes.

a) A partir do exemplo apresentado no texto, explique em que consistem, de

maneira geral, os tratamentos denominados "terapia gênica".

A terapia genica é um procedimento que introduz genes no interior das células

com o objetivo de tratar doenças. Utiliza dna recombinante para substituir genes

com problemas.

b) Selecione e transcreva o segmento do texto que justifica a afirmação de que a

terapia gênica é um exemplo de engenharia genética.

A causa da doença da menina era um defeito em um gene que codifica a

enzima adenosina desaminase (ADA). Os cientistas do National Institute of Health

dos Estados Unidos coletaram sangue da menina, separaram os linfócitos (células

brancas) e usaram um retrovírus para introduzir uma cópia correta do gene nestas

células. Então, eles reintroduziram os linfócitos na paciente. As células alteradas

produziram a enzima que faltava e, hoje, a menina é mais saudável do que antes.

2. Quais são os objetivos da terapia genica?

Transferência de material genético com o propósito de prevenir ou curar doenças

3. Quais são os pré-requisitos para que uma pessoa possa receber o tratamento de

terapia genica?

Escolher a doença apropriada a ser tratada; identificar e clonar o gene e suas regiões

reguladoras; assegurar que o gene inserido não tenha efeitos prejudiciais; determinar

as células-alvo certas que tenham duração de vida adequada;

4. (UNB-CESPE/INMETRO) Um dos grandes problemas a ser enfrentado pelas terapias

gênicas é a heterogeneidade genética de locus. Estes problemas requerem que os

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Ji-Paraná, 06 de novembro de 2019. Disciplina: Biotecnologia Curso: Farmácia Professora: Natália Faria Romão Aluna: Larissa Paganini Izé Prudencio Exercícios 4: Terapia Gênica e Produção de proteínas heterólogas

(UNESP) O primeiro teste de terapia gênica humana utilizou células sanguíneas, pois estas são de fácil obtenção e de fácil reintrodução no corpo. A paciente foi uma menina com a doença da imunodeficiência combinada severa. Esta criança possuía um sistema imune extremamente deficiente e não podia defenderse contra infecções. Sua doença era a mesma que a do "menino da bolha", que viveu sua curta vida em um ambiente estéril. A causa da doença da menina era um defeito em um gene que codifica a enzima adenosina desaminase (ADA). Os cientistas do National Institute of Health dos Estados Unidos coletaram sangue da menina, separaram os linfócitos (células brancas) e usaram um retrovírus para introduzir uma cópia correta do gene nestas células. Então eles reintroduziram os linfócitos na paciente. As células alteradas produziram a enzima que faltava e, hoje, a menina é mais saudável do que antes. a) A partir do exemplo apresentado no texto, explique em que consistem, de maneira geral, os tratamentos denominados "terapia gênica". A terapia genica é um procedimento que introduz genes no interior das células com o objetivo de tratar doenças. Utiliza dna recombinante para substituir genes com problemas. b) Selecione e transcreva o segmento do texto que justifica a afirmação de que a terapia gênica é um exemplo de engenharia genética. A causa da doença da menina era um defeito em um gene que codifica a enzima adenosina desaminase (ADA). Os cientistas do National Institute of Health dos Estados Unidos coletaram sangue da menina, separaram os linfócitos (células brancas) e usaram um retrovírus para introduzir uma cópia correta do gene nestas células. Então, eles reintroduziram os linfócitos na paciente. As células alteradas produziram a enzima que faltava e, hoje, a menina é mais saudável do que antes.
Quais são os objetivos da terapia genica? Transferência de material genético com o propósito de prevenir ou curar doenças
Quais são os pré-requisitos para que uma pessoa possa receber o tratamento de terapia genica? Escolher a doença apropriada a ser tratada; identificar e clonar o gene e suas regiões reguladoras; assegurar que o gene inserido não tenha efeitos prejudiciais; determinar as células-alvo certas que tenham duração de vida adequada;
(UNB-CESPE/INMETRO) Um dos grandes problemas a ser enfrentado pelas terapias gênicas é a heterogeneidade genética de locus. Estes problemas requerem que os

diagnósticos moleculares sejam cada vez mais precisos. Considerando esse assunto, julgue os itens a seguir. I. É necessário saber qual alelo o indivíduo porta para que a terapia tenha efeito eficaz. II. É necessário ter uma descrição clínica precisa para definir o gene envolvido com a doença e com isso direcionar a terapia gênica. III. É necessário saber exatamente qual gene está envolvido para que a terapia gênica tenha possibilidade de fazer efeito. Assinale a opção correta: a) Apenas o item I está certo. b) Apenas o item II está certo. c) Apenas o item III está certo. d) Apenas os itens II e III estão certos. e) Todos os itens estão certos.

Diferencie terapia gênica germinativa de terapia somática. A técnica germinativa consiste na introdução dos genes no zigoto, célula resultante da fecundação, ou nos óvulos e espermatozóides. Assim, as células que se originam dessas células germinativas passarão a ter o gene de interesse em seu genoma. A técnica somática consiste na introdução de genes nas células somáticas, ou seja, células não germinativas. As células somáticas compõem a maior parte do organismo. Essa técnica é mais usada e não há transmissão dos genes para os descendentes, como ocorre na técnica germinativa.
Quais são as características que uma célula alvo que irá receber o tratamento de terapia genica tem que possuir? Acessíveis, tempo de vida longo no corpo, alta taxa de proliferação.
AS principais formas de se introduzir um gene dentro de uma célula para que se possa realizar o tratamento de terapia genica, é utilizando vetores ou por meios químicos e físicos. Cite quais são as principais formas de introdução dos genes. Microinjeção; precipitado de fosfato de cálcio; eletroporação(choque elétrico); lipossomos; biobalística(gene gun)
Hoje o tratamento de Câncer já pode ser mais efetivo do que era realizado utilizando medicamentos antitumorais extremamente lesivos, isso graças a Terapia gênica. Dentre as principais formas de bloquear a proliferação de células cancerígenas estão a Terapia Antisense , a Terapia pró-droga, a Terapia Tripla hélice e a Ribozima. De acordo com seus conhecimentos, preencha o quadro explicando como funciona cada uma dessas técnicas de terapia. Terapia Antisense Terapia pró-droga Terapia Tripla hélice Ribozima

III. Conter sequências únicas de reconhecimento por diferentes endonucleases de restrição presentes mais de uma vez no plasmídeo para permitir a inserção do cDNA de interesse. Assinale: a) se apenas a afirmativa I estiver correta. b) se apenas a afirmativa II estiver correta. c) se apenas a afirmativa III estiver correta. d) se apenas as afirmativas I e II estiverem corretas. e) se todas as afirmativas estiverem corretas.

Quais são os principais requisitos para a produção de proteínas heterólogas? Que a proteína seja estável; solúvel; expressa em grande quantidade; não seja toxica para a bactéria.
O que são proteínas de fusão? Qual o seu intuito? As proteínas de fusão consistem na associação de duas proteínas. Permite a detecção e purificação de proteínas.
Diferencie fusão transcricional e traducional. Fusão transcricional, o promotor e o gene constituem uma unidade transcricional, isto é,a transcrição iniciada a partir do promotor continua através do gene clonado. na fusão traducional também se forma uma unidade transcricional. O vetor fornece o promotor e os sinais de tradução.
O que são corpos de inclusão? Corpos de inclusão são agregados proteicos observados, principalmente, em bactérias recombinantes formados por proteínas recombinantes expressas

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